Americká biotechnologická spoločnosť začala v Kolumbii klinické skúšky s cieľom otestovať novú terapiu navrhnutú na zvrátenie procesu starnutia a podľa liečebných postupov zase liečiť choroby súvisiace s vekom.
Aby však ukradli dúšok tejto domnelej fontány pre mladých, musia účastníci v skúške najprv rozvetviť viac ako 1 milión dolárov - poplatok, ktorý sa zdá byť ešte astronomickejší, ak si uvedomíte, že väčšina klinických skúšok je zadarmo alebo poskytuje účastníkom finančnú kompenzáciu, podľa správa OneZero, stredná publikácia o technike a vede.
Cenovú skúšku vedie spoločnosť Libella Gene Therapeutics, spoločnosť so sídlom v Kansase, ktorej webová stránka vyhlasuje, že „budúcnosť je tu.“ Spoločnosť oznámila svoj úmysel otestovať svoje lieky proti starnutiu v Cartagene v Kolumbii v roku 2018 a nábor začal v októbri tohto roku. Cieľom liečby pomocou jedného génu je Libella podľa ClinicalTrials.gov „zabrániť, oddialiť alebo dokonca zvrátiť“ všeobecné účinky starnutia, ako aj liečiť choroby, ktoré sa objavujú v starobe, ako je Alzheimerova choroba.
V skutočnosti sa spoločnosť vo svojej tlačovej správe bez dôkazov chválila, že jej génová terapia „môže byť prvým liekom na Alzheimerovu chorobu“. Odvážne tvrdenie vyvoláva očividnú otázku: Bude liečba skutočne fungovať?
Krátka odpoveď: Nikto to nevie, ale skutočnosť, že Libella odoslala svoju činnosť mimo dosahu amerického úradu pre potraviny a liečivá (FDA), nevzbudzuje dôveru, uviedli odborníci spoločnosti OneZero.
Liečba starnutia?
Na rozdiel od pleťových krémov proti starnutiu, ktoré zmäkčujú povrchové príznaky starnutia, je cieľom liečby Libella zvrátiť starnutie od základu, teda na úrovni našich génov. Konkrétne je génová terapia určená na predĺženie telomérov pacientov - štruktúr, ktoré zakrývajú špičky chromozómov a zabraňujú rozpadu genetického materiálu vo vnútri. Telomery rastú kratšie vždy, keď sa bunka delí, a keď štruktúry dosiahnu kritickú dĺžku, bunky buď prestanú deliť alebo hynú, podľa Stanford Medicine.
Teória pokračuje, ak obnovíte skrátené teloméry tela, proces starnutia by sa mohol hodiť opačným smerom. Toto nie je nový nápad. Niekoľko štúdií na myšiach naznačuje, že použitie génovej terapie na predĺženie telomérov môže zvrátiť určité príznaky starnutia u zvierat. Štúdia zo Stanfordu v roku 2015 vyvolala podobné účinky na izolované ľudské bunky; liečba predĺžila teloméry buniek tým, že sa pohrala s blízkym bratrancom DNA nazývaným RNA, ktorý pomáha bunkám vytvárať proteíny.
Cieľom terapie Libella je pomôcť bunkám obnoviť teloméry aktiváciou génu v ich DNA, ktorý by sa za normálnych okolností vypol. Podľa správy z roku 2010 v časopise Biochemistry gén s názvom TERT obsahuje pokyny na vytvorenie proteínu nazývaného „telomeráza“, čo je enzým, ktorý pridáva molekuly na koniec telomérov a zabraňuje skracovaniu štruktúr počas replikácie buniek.
Vedúci vedecký pracovník Libely, molekulárny biológ William Andrews, pôvodne pomáhal identifikovať ľudský enzým telomerázy v biotechnickej firme Geron. Podľa OneZero neskôr udelil licenciu na génovú terapiu založenú na zistení Libely. „Nemôžem povedať, že je to jediná príčina starnutia, ale hrá to úlohu u ľudí,“ povedal Andrews v tejto publikácii.
Podľa OneZera sa Andrewsove terapie čoskoro podrobia testu v Kolumbii, kde jeden 79-ročný dostane ošetrenie proti starnutiu. Štúdia zameraná proti starnutiu bude zahŕňať ďalších štyroch účastníkov vo veku nad 45 rokov a zameria sa na overenie, či je liečba „bezpečná a tolerovateľná“, čo znamená, že nepoškodzuje pacientov ani nespôsobuje neprijateľné vedľajšie účinky.
Ďalšie dve štúdie budú používať rovnakú terapiu, ale ich cieľom je „zabrániť, oddialiť alebo dokonca zvrátiť vývoj“ Alzheimerovej choroby a kritickej ischémie končatín, čo je stav súvisiaci s vekom, pri ktorom sú ceniny človeka vážne zablokované. Účastníkom týchto pokusov už musia byť diagnostikované poruchy.
Po liečbe zostanú účastníci vo všetkých troch pokusoch na klinike 10 dní na ďalšie monitorovanie a potom sa v pravidelných intervaloch vracajú na kontrolu v nasledujúcom roku.
Odborníci sú znepokojení
Génová terapia Libely zahrnuje jednorazovú injekciu podanú pomocou IV; Alzheimerova terapia používa rovnaké zloženie, ale lekári injektujú produkt do pacientovej miechy. V produkte modifikovaný vírus prenáša gén TERT do buniek a vstrekuje genetický materiál do svojej DNA. Podľa štúdie na zvieratách z roku 2018 môžu modifikované vírusy prenášať choroby na ľudí, ale v dostatočne vysokých dávkach môžu baktérie vyvolať u pacienta škodlivú imunitnú odpoveď. Zástupcovia Libely odmietli povedať, akú vysokú dávku dostanú ich účastníci klinického skúšania.
„Môžem len povedať, že je toho veľa,“ povedal Andrews OneZero.
Potenciálne vedľajšie účinky okrem toho, podľa jedného odborníka, hovorí skutočnosť, že liečba liekom Libella sa bude vykonávať mimo rozsahu pôsobnosti agentúry FDA. Leigh Turner, bioetik na University of Minnesota, povedal OneZero, že „napriek tomu, že spoločnosť má sídlo v Spojených štátoch, podarilo sa im nájsť spôsob, ako sa vyhnúť federálnemu zákonu USA tak, že pôjde do jurisdikcie, v ktorej je ľahšie zapojiť sa táto aktivita. “
Vstupný poplatok vo výške 1 milión dolárov je tiež alarmujúci, uviedol Turner, keďže väčšina klinických skúšok neúčtuje pacientom nič za vstup. Andrews povedal OneZero, že poplatok je oprávnený, pretože spoločnosti stojí státisíce dolárov, aby vyrobili dostatok produktu na liečbu iba jednej osoby.
Objav skúšok na ClinicalTrials.gov, oficiálnom registri vedenom Národnými inštitútmi zdravia, nezvyšuje ich dôveryhodnosť, dodala. Automatizovaná databáza sa dá ľahko manipulovať a „v zásade ju možno použiť ako marketingovú platformu,“ uviedla.
Týka sa to aj ďalších zainteresovaných strán v odvetví predlžovania telomer. Michael Fossel, zakladateľ a prezident biotechnologického startupu Telocyte, povedal spoločnosti OneZero, že vlastná terapia jeho spoločnosti je podobná liečbe Libellou - rozdiel je v tom, že Telocyte žiada schválenie prostredníctvom agentúry FDA. "Obávame sa, že sa niečo pokazí, či už z hľadiska bezpečnosti alebo účinnosti," uviedol.
Ale aj v najlepšom prípade, keď u žiadneho pacienta nedošlo k poškodeniu, nemusí liečba Libellou priniesť žiadne významné zdravotné výhody. Niektoré výskumy naznačujú, že neexistuje súvislosť medzi dĺžkou telomeru a starnutím.
Napríklad štúdia uverejnená v tomto roku skúmala viac ako 261 000 ľudí vo veku 60 až 70 rokov a nezistila sa žiadna korelácia medzi dĺžkou telomérov účastníkov a ich zdravotnými následkami súvisiacimi s vekom vrátane ich celkovej kognitívnej funkcie, svalovej integrity a veku ich rodičov. , Dlhé teloméry boli spojené so zníženým rizikom koronárnych srdcových chorôb v porovnaní s krátkymi telomérami, ale dlhšia dĺžka telomérov bola tiež spojená so zvýšeným rizikom rakoviny.
„Predĺženie telomeru môže v neskoršom živote priniesť len malý zisk“ a viesť k zvýšenému riziku rakoviny.
Zostáva ešte vidieť, či Libella skutočne využila prameň mládeže, ale vzhľadom na pochybnú povahu ich klinických skúšok môžu mať potenciálni účastníci pred premiestnením do Kolumbie a vystrelením 1 milión dolárov za šancu žiť dlhšie.
