Podľa správ sa chystá prvá štúdia, ktorá testuje technológiu CRISPR na génovú úpravu vo vnútri ľudského tela, v USA začať.
Štúdia plánuje použitie CRISPR na liečbu dedičných očných porúch spôsobujúcich slepotu.
Ľudia s týmto ochorením majú mutáciu v géne, ktorý ovplyvňuje funkciu sietnice, bunky citlivé na svetlo v zadnej časti oka, ktoré sú nevyhnutné pre normálne videnie. Podľa Národných zdravotných ústavov je ochorenie formou Leberovej vrodenej amaurózy, jednej z najbežnejších príčin slepoty detí, ktorá postihuje asi 2 až 3 novorodencov zo 100 000.
Liečba opraví mutáciu pomocou CRISPR, nástroja, ktorý umožňuje výskumníkom presne editovať DNA v konkrétnom mieste, informoval AP.
Vedci použijú injekciu na dodanie liečby priamo do buniek citlivých na svetlo. Vyplýva to z vyjadrenia spoločnosti Editas Medicine, spoločnosti, ktorá vykonáva štúdiu spolu so spoločnosťou Allergan.
Do štúdie sa zapojí celkom 18 pacientov, deti (vo veku 3 a viac rokov) a dospelí.
Nová štúdia sa líši od kontroverzného výskumu čínskeho vedca, ktorý minulý rok použil CRISPR na úpravu genómov dvojičiek. V takom prípade čínsky vedec upravil DNA embryí a tieto zmeny génov by sa mohli preniesť na ďalšiu generáciu. V novej štúdii sa úpravy DNA vykonané u detí a dospelých nedajú preniesť na ich potomstvo.
