V nedeľu (4. februára) si generálny riaditeľ biomedicínskeho startupu Aaron Traywick sám pred živým publikom vstrekol netestovanú liečbu herpesu.
A - pretože je to 2018 - Traywick samozrejme streamoval celú vec na Facebooku.
Traywick ponúkol samo-experimentovanie spoločnosti BuzzFeed ako pokus o zvýšenie vedeckej transparentnosti a posunutie vedy vpred, ale biomedicínski odborníci tvrdia, že pôsobenie ako ľudské morča nerobí nič také. Experiment s jedným subjektom nemôže ukázať, že liečba funguje, a určite to nemôže byť bezpečné, povedal Dr. William Schaffner, špecialista na infekčné choroby vo Vanderbilt University Medical Center, ktorý poznamenal, že nemôže komentovať Konkrétne Traywickov experiment.
„Lekárska veda je, ako sa hovorí, posiata individuálnymi experimentmi a malými sériami prípadov, ktoré spočiatku vyzerali veľmi optimisticky, ale následne sa ukázali ako neplatné,“ povedal Schaffner pre Live Science.
Self-experimentovanie
Traywick je generálnym riaditeľom spoločnosti Ascendance Biomedical, malého spustenia, ktoré v minulom roku predstavilo živú ukážku domnelej liečby génovou terapiou HIV. Génová terapia je liečba, ktorej cieľom je zmeniť DNA jednotlivca tak, aby produkovala ošetrenie vo vlastných bunkách osoby. Napríklad, namiesto výroby a injekcie terapeutického proteínu, je myšlienkou zmeniť genóm osoby tak, že bude produkovať tento proteín sám, pravdepodobne na dlhé vzdialenosti.
Subjekt dobrovoľného testu v experimente s HIV, biohacker menom Tristan Roberts, ktorý má HIV, uviedol mesiac po injekcii, že jeho vírusová záťaž po teste stúpla, neklesla. Jeho počet o konkrétnej bunke bojujúcej proti infekcii známej ako CD4 bunky sa mierne zvýšil, ale - ilustrujúc ťažkosti so získavaním užitočných informácií z experimentov s jedným človekom - to mohlo byť spôsobené tým, že mal ten týždeň horúčku, napísal Roberts na médiu Medium.
Krátko po Robertsovej injekcii do HIV liečby, ktorú urobil sám, vydal Úrad pre potraviny a liečivá (FDA) varovanie pred použitím netestovaných génových terapií. Klinické štúdie týchto terapií, ako každé nové liečivo alebo vakcína, si vyžadujú varovanie novej drogy podľa varovania agentúry. Predaj alebo testovanie akejkoľvek terapie bez tejto aplikácie u ľudí je nezákonné.
Traywick a Roberts však túto požiadavku prekonali samo-experimentovaním, ktoré FDA doteraz trestne stíhala. (Sľub spoločnosti odovzdať svoje experimentálne zlúčeniny každému, kto ich chce, by sa mohol viac dostať zo zákona, Patti Zettler, bývalá pomocná rada FDA, informovala spoločnosť BuzzFeed News.)
Na demonštrácii Traywicka pred živým publikom na konferencii BdyHax v Austine v Texase sa v nedeľu porovnal s Jonasom Salkom, vynálezcom vakcíny proti detskej obrne a Louisom Pasteurom, ktorý vyvinul vakcínu proti besnote.
Skratky
Pasteur, ktorý koncom 18. storočia pracoval skôr, ako sa ujala moderná medicínska etika, použil experimentálnu vakcínu proti besnote na chlapca, ktorého pohrýzol besný pes, hoci až po testovaní na zvieratách a až po veľkom váhaní ohľadom riziko, podľa „Kto ide prvý? Príbeh sebak experimentovania v medicíne“ (University of California Press, 1998). Nakoniec Pasteur súhlasil s podaním očkovacej látky, vzhľadom na to, že nedošlo k inému ošetreniu a že chlapec pravdepodobne zomrie v priebehu niekoľkých dní bez nej.
(Chlapec prežil. Pasteur pokračoval v skúškach vakcíny na ľuďoch, čo bolo účinné, ale spôsobilo niekoľko smrteľných reakcií u niekoľkých účastníkov jeho štúdií. Podľa „Kto ide skôr,“ bol za zvyšok svojho života kritizovaný za to, že príliš rýchly prechod do ľudského testovania.)
Podľa štúdie z roku 2012 v časopise Texas Heart Institute Journal, Salk súhlasil s tým, aby bola vakcína proti detskej obrne testovaná na sebe a jeho rodine pred poľnými pokusmi v 50-tych rokoch, ale vakcína už bola testovaná na zvieratách. Liečba injikovaná Traywickom nebola testovaná na zvieratách.
„Skutočnosť, že niekto stojí na pódiu a vstrekuje sa do niečoho, ma už znepokojuje,“ povedal Dr. Paul Offit, odborník na očkovanie v Detskej nemocnici vo Philadelphii, ktorý pomohol vymyslieť rotovírusovú vakcínu. Vypracovanie rotovírusovej vakcíny trvalo 26 rokov, Offit povedal: 10 rokov pre základný výskum a ďalších 16 vyvinúť bezpečnú a účinnú verziu vakcíny pre ľudí.
„Ak chcete, aby sa niečo stalo produktom, musíte preukázať všetky kroky, ktorými ste sa riadili osvedčenými postupmi,“ povedal Offit pre Live Science.
„Osvedčené postupy“ pre novú terapiu alebo vakcínu znamenajú predklinickú prácu (ktorá zahŕňa experimenty na zvieratách) a musí ju zdokumentovať FDA, aby mohla udeliť požadovanú novú licenciu na výskum. Potom, podľa Schaffnera, vývojár môže prejsť do klinických štúdií fázy I s malými skupinami ľudí, ktoré sú primárne navrhnuté tak, aby zaistili, že nový liek je bezpečný. Ďalej prichádzajú štúdie fázy II, ktoré skúmajú účinnosť aj bezpečnosť.
Na záver, štúdie fázy III používajú zlaté štandardné metódy na preukázanie toho, že liek skutočne funguje a ako dobre: sú rozsiahle a dvojito slepé, povedal Schaffner, takže ani pacient, ani vedci nevedia, kto dostáva skutočnú liečbu oproti placebo. Počas celého procesu nezávislý panel odborníkov známy ako „výbor pre monitorovanie údajov a bezpečnosti“ preveruje výskum, aby sa ubezpečil, že experimenty sa vykonávajú správne a bezpečne, uviedol Schaffner. Schaffner v súčasnosti slúži v dvoch takýchto výboroch.
Nie je jasné, ako bude FDA reagovať na hackerskú mentalitu Ascendance, hoci „sa im nepáči šou“, povedal Offit. Skutočné nebezpečenstvo pre spoločnosti, ako je Ascendance, však môže byť spojené s rizikom toho, čo robia. V roku 1999 sa teenager menom Jesse Gelsinger zapojil do klinického skúšania génovej terapie zameranej na vyliečenie genetického ochorenia pečene. Terapia namiesto toho vyvolala hlavnú imunitnú reakciu, ktorá zabila Gelsingera v priebehu niekoľkých dní.
Pri každom novom liečení bude mať vedľajšie účinky a nepriaznivé účinky, povedal Schaffner. Génová terapia, ktorá je vedecky a klinicky nová, pravdepodobne nebude výnimkou.
„Je to oblasť, v ktorej chcete byť obozretní, pretože sme sa do tejto oblasti neprišli skôr,“ povedal.
FDA schválila svoje prvé génové terapie iba minulý rok.
