Americké národné zdravotné ústavy (NIH) chcú liečiť HIV a kosáčikovité bunky pomocou génovej terapie a do nasledujúcich štyroch rokov investujú 100 miliónov dolárov na dosiahnutie tohto cieľa, agentúra dnes oznámila (23. októbra).
Za toto úsilie bude NIH partnerkou s Nadáciou Billa a Melinda Gatesovej, ktorá tiež investuje 100 miliónov dolárov.
Cieľom partnerstva je kriticky zabezpečiť, aby boli terapie dostupné a prístupné ľuďom na celom svete, najmä v rozvojových krajinách, kde je najväčšie zaťaženie týmito chorobami.
„Je to veľmi odvážny cieľ, ale my sme sa rozhodli ísť veľkými,“ povedal dnes na tlačovej konferencii Dr. Francis Collins, riaditeľ NIH.
Cieľom tohto úsilia je pripraviť terapie na testovanie v klinických pokusoch v USA a subsaharskej Afrike v priebehu nasledujúcich siedmich až desiatich rokov.
Väčšina z 38 miliónov ľudí s HIV žije v rozvojových krajinách, pričom dve tretiny žijú v subsaharskej Afrike. V prípade kosáčikovitých buniek sa väčšina prípadov vyskytuje aj v subsaharskej Afrike.
NIH sa snaží nájsť liek na HIV „desaťročia a desaťročia,“ povedal Dr. Anthony Fauci, riaditeľ Národného ústavu alergických a infekčných chorôb. Aj keď súčasné liečby antiretrovírusovou liečbou (ART) sú účinné pri potláčaní vírusu v tele, nie sú liekom a musia sa užívať každý deň. Navyše sú tu milióny ľudí s HIV, ktorí nemajú prístup k liečbe ART.
Hoci vedci pracujú na vývoji liekov založených na génovej infekcii HIV, tieto prístupy sú často nákladné a je ťažké ich implementovať vo veľkom meradle, uviedol Fauci. Napríklad niektoré z týchto terapií vyberajú bunky z tela pacienta a potom ich znovu infúzujú, čo je nákladný a časovo náročný zásah.
Z tohto dôvodu sa nová spolupráca bude zameriavať na vývoj liekov, ktoré využívajú prístup „in vivo“, čo znamená, že sa vyskytujú vo vnútri tela, uviedol Fauci. Jedným z príkladov by mohlo byť odstránenie génu pre receptor CCR5, ktorý HIV používa na to, aby sa dostal do buniek. Ďalšou myšlienkou je vyrezať HIV „provírusovú“ DNA, ktorá sa kopíruje do ľudského genómu a skrýva sa v tele aj po rokoch liečby.
Podobne v prípade kosáčikovitých buniek by cieľom bolo vyvinúť terapiu in vivo, ktorá by mohla opraviť genetickú mutáciu spôsobujúcu ochorenie. To by vyžadovalo génový dodávací systém, ktorý by mohol selektívne zacieliť mutáciu.
„Porazenie týchto chorôb si vyžiada nové myslenie a dlhodobý záväzok. Som veľmi rád, že sa dnes ohlásila inovatívna spolupráca, ktorá má šancu pomôcť vyriešiť dva najväčšie africké výzvy v oblasti verejného zdravia,“ Matshidiso Rebecca Moeti, svetová zdravotnícka organizácia Vo vyhlásení uviedol regionálny riaditeľ organizácie pre Afriku.
Stále je potrebné veľa práce, aby sa zaistilo, že tieto terapie sú bezpečné a efektívne.
„Je veľmi jasné, že máme spôsoby, ako ísť, a preto je toto desaťročné úsilie pokúsiť sa splniť tento sľub a zmeniť ho na skutočnosť,“ uviedol Collins.
Začiatkom tohto roka Trump Administration oznámila plán ukončenia epidémie HIV v USA za 10 rokov.
